빈--(뉴스와이어)--AOP 헬스(AOP Health)가 2022년 유럽혈액학회(EHA) 연례 회의에서 진성적혈구증가증(Polycythaemia Vera, 약칭 PV) 환자를 로페그인터페론알파-2b(Ropeginterferon alfa-2b)로 치료하는 ‘CONTINUATION-PV’ 연구의 최종 결과를 구두로 발표했다.

발표는 하인츠 기슬링거(Heinz Gisslinger) 오스트리아 빈 의과대학 교수가 맡았다.[1]

연구초록 링크: https://bit.ly/3zLA9EC

로페그인터페론알파-2b는 장기적으로 작용하는 단일-페길화 프롤린 인터페론(ATC L03AB15)으로 초기에는 2주에 1회, 혈액학적 지표가 안정화된 이후에는 월 1회 투여한다.

AOP 헬스는 PEGINVERA, PROUD-PV 및 CONTINUATION-PV 연구를 포함해 주요 임상 개발 프로그램을 진행하고 있다. CONTINUATION-PV는 PROUD-PV 연구에 참여한 이력이 있는 PV 환자를 대상으로 하이드록시우레아(HU) 또는 이용할 수 있는 최상의 치료법(BAT)을 기준으로 로페그인터페론알파-2b의 장기적 효능 및 안전성을 평가하는 제 3b상 공개 라벨 및 다기관 연구다.

AOP 헬스는 2010년부터 유럽에서 진행한 임상 개발 프로그램을 통해 PV 치료제 베스레미(BESREMi®)에 대한 판매 승인을 획득했다. 베스레미는 2019년 유럽 집행위원회(European Commission)를 시작으로 스위스, 리히텐슈타인, 이스라엘, 대만, 한국에 이어 가장 최근인 2021년 11월에 미국 FDA의 승인을 받은 바 있다.

2022년 EHA 연례 회의에서 진행한 발표는 장기(최대 7년 6개월) 치료 후 환자에게서 관찰되는 다음 결과에 초점을 뒀다.

증상 및 삶의 질: 로페그인터페론알파-2b로 치료한 소수의 환자(15.7%)만이 질병 관련 증상을 경험했으며, 10명 중 2명 미만의 환자가 치료 마지막 해에 적혈구 용적률(hematocrit) 수치를 유지하기 위해 정맥 절개술을 받았다.

질병 완화: 그 외에도 로페그인터페론알파-2b를 사용한 치료 덕분에 질병을 유발하는 JAK2 돌연변이의 대립유전자 부담률이 1% 미만으로 감소한 환자의 비율은 20%를 넘었다. 무엇보다도 총 7년 6개월의 치료 기간 사망, 혈전증 또는 질병 진행 등으로 정의되는 사건을 경험하지 않은 무사건 생존율(event-free survival)이 유의하게 개선됐다. 해당 사건을 경험한 환자는 로페그인터페론알파-2b 투여 환자군에서 95명 중 5명에 불과했으며 대조군에서는 74명의 환자 중 12명이었다(유의 확률=0.04).

AOP 헬스 최고과학책임자(CSO)인 크리스토프 클라데(Christoph Klade) 박사는 “7년 6개월에 걸친 CONTI-PV 연구 결과는 PV로 고통받는 환자의 치료제로서 베스레미의 가치를 입증했다. 우리의 노력으로 골수증식종양(Myeloproliferative Neoplasms) 치료제인 인터페론에 대한 규제 승인을 처음으로 받았을 뿐 아니라 PV의 치료 패러다임을 바꿀 수 있어 매우 뿌듯하다”고 밝혔다.

논문의 수석 저자인 파리의 장-자크 키라드장(Jean-Jacques Kiladjian) 교수는 “로페그인터페론알파-2b는 2019년 유럽에서 첫 승인을 받은 이후로 많은 PV 환자가 선택하는 가장 중요한 치료제가 됐다. JAK2의 놀라운 분자 반응과 매우 낮은 질병 진행 및 혈전증 이행률은 로페그인터페론알파-2b가 질병 완화를 위한 최선의 치료 방법이 될 수 있다는 것을 시사한다. 이 약물은 생존율을 높일 뿐 아니라 일부 환자에게 치료를 중단할 기회까지 준다”고 설명했다.

[1] PROUD-PV 및 CONTINUATION-PV 연구의 최종 결과에 따르면 로페그인터페론알파-2b는 진성적혈구증가증 환자별 치료 목표를 달성했다. 2022년 6월 개최 유럽혈액학회(EHA) 제27차 연례회의 발표 PROUD-PV 연구단: 하인츠 기슬링거, 크리스토프 클라데, 펜초 게오르기에프(Pencho Georgiev), 도로타 크로흐말치크(Dorota Krochmalczyk), 리아나 게르체바-큐추코바(Liana Gercheva-Kyuchukova), 미클로스 에그예드(Miklos Egyed), 페트르 둘리첵(Petr Dulicek), 아르파드 일레스(Arpad Illes), 할리나 필리펜코(Halyna Pylypenko), 릴리아 시브체바(Lylia Sivcheva), 이리 메이어(Jiří Mayer), 베라 야블로코바(Vera Yablokova), 쿠르트 크레이치(Kurt Krejcy), 빅토리아 엠슨(Victoria Empson), 한스 C. 하셀바흐(Hans C. Hasselbalch), 로버트 크라로빅스(Robert Kralovics), 장-자크 키라드장.

베스레미(BESREMi®) 개요

베스레미(BESREMi®)는 장기적으로 작용하는 단일-페길화 프롤린 인터페론(ATC L03AB15)이다. 고유한 약동학적 특성으로 완전히 새로운 차원의 내약성을 제공한다. 베스레미는 펜 타입으로 처음에는 2주 1회, 혈액학적 지표가 안정화된 이후에는 월 1회 편리하게 자가 투여할 수 있도록 개발됐으며, 이러한 치료 일정으로 기존 페길화 인터페론보다 안정성, 내약성, 순응도가 전체적으로 개선될 것으로 기대하고 있다.

다음 링크에서 유럽의약청(EMA)의 제품 요약서를 확인할 수 있다. https://bit.ly/3y7CR6b

로페그인터페론알파-2b는 AOP 헬스의 장기 파트너사인 파마에센시아(PharmaEssentia)가 처음 발견했다. AOP 헬스는 2009년 유럽, 독립국가연합(CIS) 및 중동 시장에서 PV 및 만성 골수성 백혈병(CML) 등 MPN 환자를 대상으로 한 로페그인터페론알파-2b의 임상 개발 및 판매 독점권을 획득했다.

진성적혈구증가증(PV) 개요

PV는 골수의 혈액 생성 줄기세포로 발생하는 희귀 암으로 적혈구, 백혈구 및 혈소판의 만성적인 증가를 유발하며 혈전증 및 색전증과 같은 순환기 장애의 위험을 증가시킨다. 이에 따라 삶의 질이 떨어지는 증상이 발현되고 장기적으로는 골수 섬유증이나 백혈병으로 진행될 수 있다. PV의 기본 분자 메커니즘은 여전히 집중적인 연구 대상이지만, 지금까지의 연구 결과는 후천적으로 생긴 돌연변이와 골수의 혈액 생성 줄기세포, 특히 악성 클론을 구성하는 JAK2 돌연변이 형태를 원인으로 지목하고 있다.

PV 치료의 중요한 목표는 적절한 혈구 수(헤마토크릿 45% 미만)를 유지하고 삶의 질을 개선하며 질병의 진행을 늦추거나 지연시키는 것이다.

AOP 헬스(AOP Health) 개요

AOP 헬스 그룹(AOP Health Group, 이하 AOP 헬스)은 AOP 헬스 오펀 파마슈티컬스(AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH)를 비롯한 여러 회사를 자회사로 두고 있으며 오스트리아 빈에 본사가 있다. AOP 헬스 그룹은 유럽에서 희귀 질환과 중환자 치료를 위한 통합 요법 분야를 개척했다. AOP 헬스는 25년간 빈을 기반으로 유럽과 중동 자회사 및 대리점은 물론 전 세계 파트너사와 협력하며 통합 치료 솔루션 공급업체로서 자리매김해 왔다. 이러한 발전은 연구 개발에 지속해서 투자하는 한편 매우 일관되고 실용적인 노선으로 환자와 가족, 의사와 의료 전문가를 비롯한 모든 이해 당사자의 요구에 부응했기에 가능했다.

비즈니스와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20220620005197/en/

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